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Una reciente revolución en la biología del ARN ha llevado a la identificación de nuevas clases con funciones imprevistas y nuevos tipos de modificaciones del ARN. También se ha descubierto una inesperada multiplicidad de transcripciones alternativas y una amplia actividad transcripcional de regiones extragénicas. Este desarrollo en la biología básica del ARN ha generado una revolución en las estrategias basadas este ácido nucleico con fines terapéuticos. Debido a que nuevos medicamentos basados en ARN se dirigen a la regulación de procesos traduccionales en lugar de proteínas u otros receptores farmacológicos, esta nueva clase terapéutica promete ampliar en gran medida el dominio de los blancos terapéuticos más allá de lo que se puede lograr con moléculas pequeñas y productos biológicos.