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La terapia génica consiste en la transferencia de genes a células de mamíferos para tratar enfermedades genéticas. Evidentemente lo que se transfiere es un alelo normal, si se sufre una enfermedad genética es por que algún alelo está mutado y no funciona como debería. Es importante aclarar que la mutación no implica enfermedad, muchas veces puede ser beneficiosa, y esa es la clave de la evolución.
Vayamos por partes. Un gen es una secuencia de nucleótidos dentro de la molécula de DNA que codifica una proteína, es como el manual de instrucciones para fabricarla. Las moléculas de DNA que encierran todos esos genes están en el interior del núcleo de nuestras células, apiñadas en forma de cromosomas. El conjunto de todos los cromosomas es nuestro material genético, el genoma. El ser humano es diploide, tiene 23 pares de cromosomas, 23 de nuestro padre y 23 de nuestra madre y por tanto tenemos dos copias de un mismo cromosoma, con los mismos genes cada uno (excepto los hombres, que tienen un par distinto, los cromosomas sexuales XY). Como nuestra madre y nuestro padre no son idénticos, nosotros heredamos de ellos unos alelos, que son formas alternativas de un gen, sus distintas versiones, por ejemplo, el gen color de ojos tiene distintos alelos: alelo marrón, alelo verde, alelo azul. Podemos ser homocigóticos para el color de ojos, es decir, tener un alelo marrón de mi madre y otro alelo marrón de mi padre (mm) o podemos ser heterocigóticos al tener un alelo marrón de mi madre y un alelo azul de mi padre (ma), por ejemplo. Visto esto, creo que será más fácil entender el resto.
La terapia génica transfiere un alelo normal a una célula somática (la que no es óvulo o espermatozoide) que lleva uno o más alelos mutantes que provocan la perdida de función o una función patológica. La expresión del alelo normal da como resultado un producto con funciones normales así la célula vuelve a funcionar como debería. Se corregiría la enfermedad. Para meter el gen se usan vectores, un vehículo biológico, como un virus. Los virus son una molécula de ADN o RNA (según la especie) rodeada de proteínas, bastante simples, tanto que existe el debate de si están vivos o no… pero eso lo dejo para otro día. Su mecanismo de infección consiste en inyectar su material genético en una célula, este material genético utiliza las proteínas de nuestras células para expresarse y dar proteínas víricas que forman nuevos virus, matando a la célula para liberarlos y que así infecten de nuevo. En terapia génica se aprovecha el mecanismo de infección del virus para meter el material genético que nosotros queramos pero sin llegar a matar a la célula, usando unos trucos de ingeniería genética.