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puede permitir, en un futuro, tratar un trastorno mediante la sustitución, inactivación o inserción de un gen en las células de un paciente. Los resultados de los primeros ensayos clínicos de terapia génica para la amaurosis congénita de Leber, juntamente con otros resultados obtenidos a partir de estudios preclínicos en modelos animales, han proporcionado una nueva prueba de principio que apunta que la terapia génica funciona para tratar las distrofias retinianas monogénicas.
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